ลดภาระการรักษาที่จำเป็นในการรักษาเลือดออก

การรักษาด้วยยีนบำบัดที่ก้าวหน้าแสดงให้เห็นถึงผลประโยชน์ระยะยาวที่ได้เปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ชาย 13 คนในสหราชอาณาจักร ผู้ชาย 85% ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนที่หายไปเพียงครั้งเดียวแสดงให้เห็นว่าระดับโปรตีนในเลือดปกติหรือใกล้เคียงปกติ ผู้ป่วยทั้งหมดที่เกี่ยวข้องในการทดลองยังคงได้รับประโยชน์จากการตกต่ำอย่างมากในอัตรามีเลือดออกสามปีหลังจากได้รับการรักษา

ไม่มีผู้ป่วย 13 คนที่ต้องการปัจจัย VIII ปกติเพื่อป้องกันการตกเลือดในช่วงเวลานั้นการขาดปัจจัย ซึ่งมีสัดส่วนถึงร้อยละ 80 ของคดีทั้งหมด ด้วยเลือดที่ไม่สามารถจับตัวเป็นลิ่มได้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงที่จะมีเลือดออกมากเกินไปจากการบาดเจ็บเพียงเล็กน้อยและอาจมีเลือดออกภายในที่เป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ผู้ป่วยต้องได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำสามครั้งหรือมากกว่าในแต่ละสัปดาห์เพื่อควบคุมและป้องกันการตกเลือด การกำจัดการฉีดปกติเหล่านี้ช่วยลดภาระการรักษาที่จำเป็นในการรักษาเลือดออกที่อ่าว